식품의약품안전처 식품의약품안전평가원이 환자의 건강 상태와 삶의 질 등 실제 경험을 의약품 개발 및 허가심사에 체계적으로 반영하기 위한 ‘환자경험자료 기반 의약품 허가심사 가이드라인’을 30일 제정했다.

식약처, 의약품 허가심사에 `환자경험자료` 전격 반영

환자경험자료는 질병이나 치료가 환자의 삶에 미치는 영향 및 환자 선호도 등을 포함하며, 이번 가이드라인은 환자가 필요로 하는 의약품 개발의 성공 가능성을 높이기 위해 마련됐다.

이 날 제정된 가이드라인은 제출되는 임상 자료의 유익성과 위해성을 평가하는 근거 자료로 활용된다. 특히 의약품 국제 공통기술문서인 ‘CTD 2.5.6 유익성과 위해성에 관한 결론’ 작성 시 이를 유용하게 사용할 수 있다.

이번 지침은 ‘2026 식의약 안심 60대 과제’의 일환으로 추진됐다. 식약처는 산업계와 학계, 환자단체로 구성된 협력 체계를 운영해 각 이해관계자의 의견을 충분히 수렴했다고 설명했다.

가이드라인의 주요 내용은 환자 경험자료의 유형 명시와 전주기 활용 방안이다. 환자 보고 결과, 환자 선호도 연구, 환자 참여 활동, 관찰 설문조사 등이 주요 유형으로 포함됐다.

또한 의약품 개발 초기부터 시판 후 단계까지 전주기에 걸친 환자경험자료 활용 방안과 자료 생성, 수집, 분석 시의 주요 고려사항 등을 구체적으로 제시했다.

식약처는 이번 가이드라인을 통해 환자 경험자료 활용의 예측성을 높일 방침이다. 이를 통해 다변화하는 환자의 목소리를 허가심사 과정에 적극적으로 반영하겠다는 구상이다.

식약처 관계자는 “규제 의사 결정의 완성도를 높이고 미충족 의료수요가 높은 희귀질환 치료제 개발에 기여할 것으로 기대한다”고 밝혔다.

해당 가이드라인의 자세한 내용은 식약처 대표 누리집의 ‘법령/자료’ 메뉴 내 ‘공무원지침서/민원인안내서’에서 확인할 수 있다.